مجله شفا

اسپینرازا داروی درمان بیماری اس ام ای

اسپینرازا

اسپینرازا در واقع نوعی ژن درمانی است که اولین و تنها درمان بیماری ژنتیکی نادر اس ام ای برای کودکان و بزرگسالان با آتروفی عضلانی ستون فقرات می باشد.

داروی اسپینرازا(SPINRAZA)جدیدترین دارو برای درمان بیماری اس ام ای می باشد.اسپینرازا اولین و تنها درمان برای کودکان و بزرگسالان با آتروفی عضلانی ستون فقرات (SMA) - یک بیماری ژنتیکی نادر و اغلب مرگبار است که برای قدرت و حرکت عضلات تأیید می شود.

این کار با تغییر سنتز پروتئین های کمبود، افزایش تولید نورون های حرکتی کامل در طول عمر و در نهایت ترویج حفظ نورون های حرکتی کار می کند. اولین بار در ایالات متحده آمریکا در تاریخ 23 دسامبر 2016 توسط پزشکان به عنوان "پیشگامان" و "تغییر در زندگی" خوانده شده است و از آن زمان نیز در اتحادیه اروپا (ژوئن 2017) تایید شده است و همچنین در برزیل، ژاپن ، سوئیس، کانادا و اخیرا استرالیا.

Biogen، تولید کننده دارو، برای داروهای تایید شده در کشورهای دیگر مجوزهای قانونی ارائه کرده است و قصد دارد درخواستهای بیشتری در کشورهای دیگر انجام دهد.

Nusinersen به بدن در تولید پروتئین ضروری برای عملکرد اعصاب جهت کنترل حرکت عضلات کمک می کند. این پروتئین در افراد مبتلا به اختلال ارثی به نام آتروفی عضلانی نخاعی ناشی از جهش در یک ژن خاص وجود ندارد.

اسپینرازا برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی در بزرگسالان، کودکان و نوزادان استفاده می شود و همچنین ممکن است برای اهداف مورد استفاده در این راهنمای دارو استفاده شود.

مکانیسم اثر داروی اسپینرازا چیست؟

داروی اسپینرازا در واقع نوعی ژن درمانی است.این دارو قطعه ای از ژن است که در آزمایشگاه با روش مهندسی ژنتیک تولید شده و در داخل بدن میزان تولید ژن سالمSMN1 را از SMN2  افزایش می دهد.نتیجه اینکه پروتئین سالم برای ایجاد تعادل تنظیم زنده بودن سلولهای شاخ جلویی نخاع افزایش پیدا می کند و مرگ تنظیم شده این سلولها کاهش پیدا می کند.

نحوه مصرف و میزان قیمت داروی اسپینرازا چقدر است؟

داروی اسپینرازا فعلا فقط توسط شرکت بیوژن تولید می شود و نوع دارو بصورت آمپولهای تزریقی است که در داخل کانال نخاعی کودک تزریق می شود.

در یک دوره یکساله لازم است که چهار آمپول در فواصل یک هفته ای تزریق شود و سپس هر چهار ماه نیز تزریق این دارو انجام گیرد.داروی اسپینرازا گرانترین داروی موجود در آمریکا است و یک دوره کامل درمان آن حدود هفتصدو پنجاه هزار دلار هزینه دارد

عوارض داروی اسپینرازا

در صورتی که علائم واکنش آلرژیک شامل کهیر ، تنفس سخت ، تورم چهره ، لبها، زبان یا گلو داشته باشید باید کمک اورژانسی دریافت کنید.

در صورتی که یکی از علائم زیر را داشتید با دکتر تماس بگیرید:

  • کبودی آسان، خونریزی غیرمعمول (بینی، دهان، واژن، یا رکتوم)، نقاط مشخص بنفش یا قرمز زیر پوست؛
  • درد قفسه سینه، تنگی نفس؛
  • یک خارش پوست قرمز؛ یا مشکلات کلیوی - ادرار کف الود ( افزایش پروتئین ادرار)، ادرار به رنگ قرمز یا قهوه ای؛ تورم در چهره، معده، دست یا پا.
  • Nusinersen ممکن است رشد در کودکان را تحت تاثیر قرار دهد. در صورت استفاده از این دارو، اگر فرزند شما در حالت طبیعی رشد نکند به پزشک خود بگویید.

عوارض جانبی رایج ممکن است شامل موارد زیر باشد:

  • سردرد
  • عفونت تنفسی تحتانی
  • عفونت تنفسی فوقانی
  • درد پشتی
  • تهوع، استفراغ، یبوست؛ یا نشانه های سرماخوردگی مثل بینی، عطسه، گلودرد.

این لیست کاملی از عوارض جانبی نیست و ممکن است برخی دیگر نیز رخ دهند. در مورد عوارض جانبی با پزشک خود مشورت کنید.

تداخل های دارویی اسپینرازا

سایر داروها ممکن است با نوسینرسن ارتباط برقرار کنند از جمله داروهای تجویزی و بدون نسخه، ویتامین ها و محصولات گیاهی. درباره تمام داروهایی که در حال حاضر استفاده می کنید و هر دارویی که استفاده از آن را شروع و یا استفاده از آن را متوقف می کنید با دکتر خود در میان بگذارید.

سلب مسئولیت مطالب و مقالات مجله شفا جنبه اطلاع رسانی و آموزش دارد. این مطالب توصیه پزشکی تلقی نمی شود و نباید مطالب را جایگزین مراجعه به پزشک کرد و برای استفاده از آنها لازم است با پزشک مربوطه مشورت کنید.